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Sindrome mielodisplastica: non ci sono evidenze di un miglioramento della sopravvivenza o di modifica del decorso della malattia con l’uso dei fattori di crescita ematopoietici

Nell’anemia aplastica grave, l’uso dei fattori di crescita ematopoietici ( HGF ) a sostegno della conta ematica, è di limitato valore.
Il beneficio è osservato solo nei pazienti con malattia meno grave, che però difficilmente necessitano dei fattori di crescita ematopoietici.
I fattori di crescita ematopoietici, somministrati da soli, non hanno nessun ruolo nell’anemia aplastica grave.

La principale indicazione per l’uso dei fattori di crescita ematopoietici, e soprattutto del G-CSF ( fattore di stimolazione della crescita delle colonie di granulociti ), nell’anemia aplastica grave è quella di aumentare la percentuale di risposta alla terapia immunosoppressiva e di migliorare la sopravvivenza.

Un precoce ripristino della conta dei neutrofili si presenta quando G-CSF è somministrato assieme alla terapia immunosoppressiva. Tuttavia gli studi clinici non hanno mostrato nessun significativo vantaggio nella risposta ematologia o nella sopravvivenza generale.

Gli studi hanno fornito risultati conflittuali riguardo all’aumento del rischio di sindrome mielodisplastica o di leucemia mieloide acuta, con G.CSF dopo terapia immunosoppressiva.

Nella sindrome mielodisplastica, i fattori di crescita ematopoietici sono impiegati per contrastare l’apoptosi intramidollare.

In diversi studi, specialmente nella sindrome mielodisplastica a basso rischio, l’Eritropoietina ( EPO ) ad alto dosaggio, o il suo derivato glicosilato Darbepoetina ( Aranesp ), da solo o in combinazione con G-CSF, ha aumentato i livelli di emoglobina ed ha ridotto la necessità di trasfusioni di eritrociti nei pazienti selezionati con precedente frequenza di trasfusione inferiore a 2 unità al mese e livelli di eritropoietina inferiori a 500 U/l.
Le misure della qualità di vita ( QoL ) sono risultate migliorate, ma il costo-efficacia di questo trattamento è tema di dibattito, così come la sicurezza a causa del rischio di progressione della malattia.

Ad oggi, non ci sono evidenze, che nella sindrome mielodisplastica, i fattori di crescita ematopoietici producano un beneficio sulla sopravvivenza o modifichino il decorso della malattia. ( Xagena2007 )

Marsh JC et al, Semin Hematol 2007; 44: 138-147


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